Inwazyjne zakażenia grzybicze stanowią bardzo ważną przyczynę chorobowości i śmiertelności u dzieci poddawanych transplantacjom komórek hematopoetycznych (HSCT – hematopoietic stem cell transplantation). W tej grupie pacjentów naturalne mechanizmy odporności są drastycznie zmniejszone przez chorobę podstawową, kondycjonowanie oraz profilaktykę i leczenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. W populacji pediatrycznej ryzyko wystąpienia inwazyjnego zakażenia grzybiczego jest szacowane na 8-17%, a śmiertelność waha się od 35 do 50%.

W roku 2014 Styczyński i wsp. przedstawili dane epidemiologiczne z polskich pediatrycznych ośrodków transplantacyjnych za lata 2012 – 2013. Częstość występowania inwazyjnych zakażeń grzybiczych u dzieci poddanych allogenicznej HSCT wyniosła 27,3% (84 pacjentów na 308 przeszczepionych dzieci w przeciągu 2 lat w Polsce). W tej proporcji udowodniona grzybica (proven IFI wg EORTC/MSG – European Organization for the Research and Treatment of Cancer/ Mycoses Study Group) została stwierdzona u 7,1%, a prawdopodobna (probable IFI) u 9,4% dzieci poddanych allogenicznej HSCT. W roku 2011 powstały, a następnie zostały opublikowane rekomendacje grupy ECIL-4 (European Conference on Infection in Leukemia) dotyczące leczenia przeciwgrzybiczego u dzieci. Obejmują one profilaktykę, leczenie empiryczne, leczenie wyprzedzające i terapię celowaną chorych z białaczkami lub poddawanych HSCT.

W przyjętym przez ECIL-4 systemie zaleceń rozróżnia się trzy stopnie rekomendacji oraz trzy rodzaje jakości dowodów. Zalecenia są określane jako: A – silnie rekomendowane, B – ogólnie rekomendowane, C – opcjonalne. Dowody zależnie od jakości dzieli się na: I – oparte na badaniach randomizowanych, II – oparte na badaniach klinicznych nierandomizowanych, III – oparte na badaniach opisowych, doświadczeniach ośrodków klinicznych, opiniach ekspertów. Rekomendacje dla dzieci różnią się od rekomendacji dla osób dorosłych i tylko część zaleceń jest oparta na badaniach przeprowadzonych u dzieci z racji trudności w ich przeprowadzeniu.

Z grzybicami zagrażającymi życiu dzieci mamy do czynienia przede wszystkim w onkohematologii dziecięcej, ale także w neonatologii, transplantologii narządowej, reumatologii, intensywnej terapii oraz immunologii klinicznej. Do grupy najwyższego ryzyka (> 10%) rozwoju grzybic układowych należą dzieci z ostrą białaczką szpikową, wznową białaczki i dzieci po allogenicznej transplantacji szpiku kostnego. W 2011r. grupa ECIL (European Conference on Infections in Leukemia) po raz pierwszy opracowała rekomendacje dotyczące postępowania w zakażeniach grzybiczych u dzieci uwzględniające diagnostykę nieinwazyjną, profilaktykę pierwotną i wtórną, leczenie empiryczne, leczenie wyprzedzające i terapię celowaną. Standardem diagnostycznym jest oznaczanie galaktomannanu (GM), który jest antygenem uwalnianym przez Aspergillus spp. i może być wykrywany w płynach ustrojowych testem  immunoenzymatycznym (Platelia™). Standardem radiologicznym jest tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości.

Definicje strategii terapeutycznych w grzybicach inwazyjnych obejmują:

1. Profilaktykę przeciwgrzybiczą – stosowanie leków przeciwgrzybiczych u pacjentów, u których stwierdzono występowanie czynników ryzyka.
2. Terapię empiryczną – podawanie leków przeciwgrzybiczych pacjentom z neutropenią, u których występuje przetrwała lub nawrotowa gorączka, mimo podawania antybiotyków o szerokim spektrum działania.
3. Leczenie wyprzedzające – stosowanie leków przeciwgrzybiczych u pacjentów z neutropenią oraz specyficznym obrazem klinicznym (np. zapalenie płuc) i biologicznymi markerami zakażenia (np. galaktomannan).
4. Leczenie celowane – stosowanie leków przeciwgrzybiczych u pacjentów z pewnym rozpoznaniem grzybicy popartym wynikami badań mykologicznych/histopatologicznych

Do armamentarium leków stosowanych u dzieci w profilaktyce i leczeniu grzybic układowych należą: triazole: worykonazol i posakonazol, polieny: liposomalna i lipidowa amfoterycyna B oraz echinokandyny: kaspofungina i mikafungina.